目的:系统绘制真实世界数据用于医保药品卫生技术评估的方法学框架,通过案例分析验证目标试验模拟在医保决策中的实际应用价值。方法:重点讨论真实世界研究在研究对象异质性、多重干预混杂及非随机失访等方面面临的方法学挑战,构建表皮生长因子受体EGFR突变非小细胞肺癌二线治疗的真实世界研究案例。结果:引入目标试验模拟作为提升结局效应估计因果可信度的重要工具,通过实际研究案例展示引入目标试验模拟在医保卫生技术评估语境下的实际应用价值。结论:从医保价值购买视角,提出推进目标试验模拟方法学规范化、完善真实世界证据提交与评估机制等政策建议,为我国医保药品准入与动态管理提供更具外部有效性的证据支持。
徐志浩,王健,谭佳龙,等.真实世界数据驱动下医保药品卫生技术评估的方法学框架与案例分析[J].中国卫生经济,2026,45(9):1-5.真实世界数据驱动下医保药品卫生技术评估的方法学框架与案例分析[J]. CHINESE HEALTH ECONOMICS,2026,45(9):1-5.